这个新领域涉及使用反义寡核苷酸药物 (ASO)、适配体、siRNA、miRNA 和合成 mRNA 来控制与疾病相关的基因的表达。 该领域内的多个 Advanced Instruments 客户使用渗透压仪来验证含有其宝贵产品的溶液的浓度。 最终,药物的质量取决于整个工艺流程中实施的过程控制。
因为寡核苷酸的生产是一个新兴领域,它带来了许多开发和应用挑战:
· 如何成功递送RNA 穿过脂质双层并进入细胞?
· 药物一旦进入体内会产生免疫原性
· 寡核苷酸药物在血浆和组织内的高降解率
将药物递送到靶细胞需要适当的渗透压,类似于载体开发中病毒转染的参数。 在此过程中应确定和监测递送复合物(例如 mRNA:PEI)的适宜的渗透压。 该参数可确保药物成功递送的可重复性。
• Pardi, N., Hogan, M., Porter, F. et al. mRNA vaccines — a new era in vaccinology. Nat Rev Drug Discov 17, 261–279 (2018)
• Poveda C, Biter AB, Bottazzi ME, Strych U. Establishing Preferred Product Characterization for the Evaluation of RNA Vaccine Antigens. Vaccines (Basel). 2019 Sep 27;7(4). pii: E131.
随着寡核苷酸领域的不断发展,渗透压测试的用途也在不断增加。 下面是目前在这一领域渗透压测试的一些应用:
这台仪器具有出色的测量准确度,不同操作员的操作对结果影响小。渗透压仪OsmoTECH XT的亮点在于其检测范围广,几乎覆盖了我们所有样品检测的需求。
Will Heaton, DiscGenics