利用渗透压提高病毒载体生产的质量和产量:分享Cell and Gene Therapy Catapult令人振奋的新数据

渗透压在细胞和基因治疗开发和生产中的价值
由Advanced Instruments英国应用科学家KENDAL STUDD演讲

研究热点- AAV生产过程中渗透压的影响
ADRIEN SOULA博士，工艺开发科学家，Cell and Gene Therapy Catapult公司，英国伦敦

渗透压检测是慢病毒载体分析开发中的稳定性指标
LUCIA MARANI，分析发展科学家，Oxford BioMedica 公司

虽然细胞和基因疗法可能会彻底颠覆疾病治疗，但要使这些新药物获得更大的患者群体仍然面临挑战。目前，病毒载体生产根据工艺的差异，其下游回收率低至5-30%。生产能力、收率和供应链物流继续是需要改进的重点领域，而改进和成功的关键是通过实施高质量的工艺设计和工艺参数，以确工艺稳健和再现性。对该领域的科学家来说，一个重要的问题是，“可以实施哪些工具和检测来确保一致的产品和过程控制”?渗透压是一种溶质浓度的测量方法，长期以来一直被认为是生物制药中描述给定溶液中溶质含量的关键测量方法。最近，渗透压已被证明在整个基因治疗工艺流程中有重要影响。例如，在病毒载体上游生产中，渗透压是影响产量、质量和工艺效率的因素之一。此外，在下游工艺流程中，渗透压已被证明可以减少UF/DF过滤过程中聚集的可能性。在分析研究和质量控制中，渗透压检测已实际用于最终产品的配方和质量控制。

在这个研讨会上，我们将听到来自Advanced Instruments的Kendal Studd关于渗透压可以帮助提高CGT生产过程中的AAV和慢病毒生产效率和回收率的一系列最新进展。

来自Cell and Gene Therapy Catapult的Adrien Soula博士将展示2021年6月完成的一项研究的全新数据，该研究表明，由于渗透压的定时迁移/调整，AAV的产量和质量显著提高。此外，他的数据将显示这一调整如何对细胞内/细胞外载体的相对产量产生深刻影响，具有令人振奋的意义。

来自Oxford Biomedica分析开发团队的Lucia Marani将讨论他们最近使用渗透压作为产品稳定性指标的创新，进一步扩大了渗透压在制剂配方和QC应用中的普遍使用。

如果你是在病毒载体生产领域工作的首席科学家，你不应该错过这个重要的研讨会。